What is
Blockmir?

Blockmir Technology

The technology uses short highly modified oligonucleotides – Blockmirs – to block specific miRNA binding sites on individual mRNAs. This achieves gene specific upregulation on protein level and sets the Blockmir Technology apart from most other therapeutic modalities which aim to antagonize mRNA or protein activity. Blockmirs are agonists of gene expression and lead to physiologic upregulation of protein levels.

 

The Blockmir Technology is covered by a broad and dominant portfolio of issued patents. The patent estate covers the target mRNAs of more than 300 miRNAs – which means several thousands of different target mRNAs that can be upregulated individually. A composition of matter for a general Blockmir design with improved selectivity and potency is also granted.

 

Upregulation of therapeutically relevant proteins is applicable in a wide range of diseases spanning from cancer to rare genetic and metabolic disorders where even a small upregulation of a single protein can mean a world of difference for the patients. Blockmirs, sometimes called target protectors or protectomirs, have been used in more than 160 academic research programs worldwide, showing upregulation of many therapeutically relevant targets and underscoring the wide application of this technology.


Learn More

Disease areas and Pipeline

MJJ Biotech is striving to develop Therapeutic Blockmirs that can be used to treat a variety of diseases and conditions, including diseases of the liver, the CNS and the eye.


Disease Areas        Pipeline

Company Profile

Guangdong Maijinjia Biotechnologies Co., Ltd. is an innovative technology enterprise for antisense nucleic acid drugs jointly invested by China and Denmark with an international perspective, and has received investment from the Huangpu District Government Industry Fund in Guangzhou. The company has blockmir nucleic acid drug research and development technology and Dosevo nucleic acid drug screening technology with complete patent wall protection, and the company has global ownership of all related patents. The company's main team has over decades of experience in biopharmaceutical research and development entrepreneurship in the fields of small molecule RNAs, modified oligonucleotides, patents, clinical trials, biotechnology, and business management.

Field focus: Utilizing Blockmir technology to address clinical needs that cannot be met by existing marketed drugs for "central nervous system, ophthalmology, liver diseases, cardiovascular diseases, respiratory system diseases".


READ MORE

Join Us

Our research team consists of trained specialists in the fields of small RNA, modified oligonucleotides, patenting, clinical trials, biotechnology and business from different cultural backgrounds. We are driven by our mission and committed to impacting people's lives and improving human health on a global scale.

READ MORE

广东麦进嘉生物科技有限公司

敢为人先!国内反义寡核苷酸(ASO)企业盘点

日期:2024年1月25日  来源:猎药人俱乐部  敢为人先!国内反义寡核苷酸(ASO)企业盘点 (qq.com)

1月22日,小核酸龙头Ionis又一款ASO疗法donidalorsen得III期试验成功,一旦获批,这将是Ionis第五款获批的ASO疗法含后续退市药物)。

作为一种方兴未艾的小核酸技术,ASO已经通过诺西那生在医药市场的成功证明了自身的潜力,在乙肝、肿瘤、代谢疾病等领域的“突破性”临床数据也层出不穷,进一步给所有人打了一剂强心针。

然而与国内siRNA研发企业迅猛发展对比的是,目前国内ASO的研发进度整体仍远落后于全球前沿。全球有58款ASO进入临床2期阶段及以后,而国内企业仅有7款ASO进入临床,且大部分为和国外公司合作开发。

国内企业进入临床的ASO管线

7f6603cb5a1647ec3b74027eb4a2fbd3.png


如果着眼于当下小核酸研发最为火热的乙肝领域,gsk836作为一款ASO药物,且是目前全球唯一一款挺近临床3期的乙肝小核酸新药,在停药一年以上的数据中也已展现了其“功能性治愈”的持久性。与之相对,国内乙肝小核酸管线“扎堆”在siRNA类小核酸领域,ASO管线寥寥无几。

根据公开信息(明确提出布局AS0、或通过公开渠道可以检索到ASO管线的企业),我国ASO研发企业共有15家,其中大部分已经在这一领域深耕多年:成立十年以上的有5家,而成立2年以内的有2家。

国内ASO企业

c4b85260389f593fb7a8131908b80210.png


不过这些成立多年的企业,大多数布局了多种核酸药物类型的研发业务,仅仅聚焦ASO研发的企业仍以初创企业为主,且屈指可数。以下将对聚焦ASO研发且拥有ASO技术开发平台的企业、技术、创始人背景进行详解,一探这些颇具“胆识”的企业的成立基因和研发实力。


麦进嘉生物

10df4e4a61bae760fa600ddb89468fde.png


麦进嘉成立于2019年8月,是一家具有国际视野的、中国和丹麦合资的ASO药物创新科技企业,曾获得广州市黄埔区政府产业基金的投资。公司由在小分子RNAs、修饰寡核苷酸、专利、临床试验、生物科技及商业管理领域拥有超过20年经验的创始人组成,该公司拥有Blockmir研发技术平台完全独自知识产权。


Part.1 创始人简介


翟嘉洁博士创始人兼首席执行官,毕业于中山大学药理学专业,先后到澳大利亚、英国、德国等地访问学习,回国后在广州从事生物医药领域和医疗器械方面创业,曾主导了一个I类新药的临床前试验以及一个III类长期植入医疗器械的研发、临床前试验、临床试验、注册申报。在2019年与丹麦科学家团队合作,创办了麦进嘉。

Jesper Wengel:担任学术委员会主席锁核苷酸(LNA)创始人、丹麦皇家科学院院士院士

Hans Thorleif Møller教授:首席科学官,通过国家人才引进计划引入黄埔,深耕广州生物医药研发。来自南丹麦大学的Thorleif Møller博士既是Blockmir反义核酸药物研发平台专利技术的发明者,又在寡核苷酸修饰、核酸药物研发领域已有超过二十年的研究经验。

Part.2  技术平台


Blockmir技术:使用高度修饰的寡核苷酸-Blockmirs阻断单个mRNAs上的特定miRNA结合位点,实现蛋白质水平的基因特异性上调,并使Blockmir技术在大多数旨在拮抗mRNA或蛋白质活性的其他治疗方式中脱颖而出。Blockmirs是基因表达的激动剂,可使蛋白质水平的生理上调。

麦进嘉公司研发的Blockmir核酸药物研发技术Dosevo核酸药物筛选技术,公司拥有所有相关专利的全球所有权,而非一段时间或某个地域的使用权。同时,公司对Blockmir技术在全球申请广泛的专利保护,在欧洲、北美、中国和日本都拥有广泛的专利组合,涵盖整个平台(327个miRNA及其所有mRNA靶点)、第二代修饰模式,以及针对特定靶点的几个单独BlockmiR,还包含一项从带有或不带有共轭的大型文库中筛选Blockmir的方法,形成专利保护墙。

麦进嘉公司站在Jesper Wengel院士团队15年研究成果之上,已建立起高效、紧密专利保护墙的基于Blockmir技术的药物筛选平台。多项动物试验已证实了blockmir技术的效果;完成了Blockmir小鼠脑内分布试验,确认了Blockmir药物在大脑内能到达几乎所有部位,能进入多种功能细胞;确认了Blockmir的确能在小鼠体内上调蛋白表达(中枢神经系统疾病靶点);部分确认了Blockmir药物的半衰期等。(截至2023年10月)

Part.2  产品管线


麦进嘉在研管线有8条,包括脑海绵体畸形、急性呼吸窘迫综合症、非酒精性脂肪性肝病、帕金森氏病、中枢神经系统罕见病、衰老、丙型肝炎等。中国科学院深圳先进技术研究院正在基于 Blockmir 技术平台与麦进嘉共同开发一种治疗罕见神经退行性疾病中的蛋白质疾病的新疗法,即将完成细胞实验,准备开展动物实验。中山大学附属第一医院也正与麦进嘉合作进行的针对急性呼吸窘迫综合征(ARDS)的核酸药物研究,已经进入了动物实验,目前已获数据正向。除此之外,平台建立了肝脏和中枢神经系统疾病的早期研究管道,并已经为这些研究管道选择了靶点,在基因和疾病之间找到了直接联系。(截至2023年10月)