What is
Blockmir?

Blockmir Technology

The technology uses short highly modified oligonucleotides – Blockmirs – to block specific miRNA binding sites on individual mRNAs. This achieves gene specific upregulation on protein level and sets the Blockmir Technology apart from most other therapeutic modalities which aim to antagonize mRNA or protein activity. Blockmirs are agonists of gene expression and lead to physiologic upregulation of protein levels.

 

The Blockmir Technology is covered by a broad and dominant portfolio of issued patents. The patent estate covers the target mRNAs of more than 300 miRNAs – which means several thousands of different target mRNAs that can be upregulated individually. A composition of matter for a general Blockmir design with improved selectivity and potency is also granted.

 

Upregulation of therapeutically relevant proteins is applicable in a wide range of diseases spanning from cancer to rare genetic and metabolic disorders where even a small upregulation of a single protein can mean a world of difference for the patients. Blockmirs, sometimes called target protectors or protectomirs, have been used in more than 160 academic research programs worldwide, showing upregulation of many therapeutically relevant targets and underscoring the wide application of this technology.


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Disease areas and Pipeline

MJJ Biotech is striving to develop Therapeutic Blockmirs that can be used to treat a variety of diseases and conditions, including diseases of the liver, the CNS and the eye.


Disease Areas        Pipeline

Company Profile

Guangdong Maijinjia Biotechnologies Co., Ltd. is an innovative technology enterprise for antisense nucleic acid drugs jointly invested by China and Denmark with an international perspective, and has received investment from the Huangpu District Government Industry Fund in Guangzhou. The company has blockmir nucleic acid drug research and development technology and Dosevo nucleic acid drug screening technology with complete patent wall protection, and the company has global ownership of all related patents. The company's main team has over decades of experience in biopharmaceutical research and development entrepreneurship in the fields of small molecule RNAs, modified oligonucleotides, patents, clinical trials, biotechnology, and business management.

Field focus: Utilizing Blockmir technology to address clinical needs that cannot be met by existing marketed drugs for "central nervous system, ophthalmology, liver diseases, cardiovascular diseases, respiratory system diseases".


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Our research team consists of trained specialists in the fields of small RNA, modified oligonucleotides, patenting, clinical trials, biotechnology and business from different cultural backgrounds. We are driven by our mission and committed to impacting people's lives and improving human health on a global scale.

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广东麦进嘉生物科技有限公司

麦进嘉生物科技:引进丹麦团队 推动产业创新

日期:2024年2月18日 来源:南方日报《高质量 挑大梁》特别报道典藏版 (nfnews.com)


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研究人员在实验室工作



2024年新年伊始,当人们正在热烈地讨论着南北互跨旅游的时候,翟嘉洁带着她的创业团队冒着严寒,从广州飞到2000公里外的天津,与国内的医药龙头企业天津医药集团签署创新药物研发合作协议。

    “我们非常高兴能与这么优秀伙伴合作,相信借助其强大的行业影响力及产业化平台,麦进嘉的反义寡核酸药物研发平台将为津药集团提供支持,共同产出更多的首创新药。”作为广东麦进嘉生物科技有限公司创始人兼CEO,翟嘉洁博士对双方合作的前景充满信心。


    攻克人工角膜难题后

    创建药物研发平台


    走进位于广州黄埔区的国家级科技企业孵化器创造者园区,在一众生物科技公司当中,有两家看似毫无关联的企业——广东佳悦美视生物科技有限公司和广东麦进嘉生物科技有限公司。而实际上这两家创业公司的背后,有着一个共同的创始人——毕业于中山大学药理学专业的翟嘉洁博士。

    科研和应用,是翟嘉洁念兹在兹、孜孜以求的梦想。我国人工角膜产品曾一度受限于国外技术和原材料管控,面对需要人工角膜移植的病人,眼科医生往往空有一身技术,却无角膜可用。面对外国的“卡脖子”,2016年,翟嘉洁牵头成立广东佳悦美视生物科技有限公司,致力于实现人工角膜的国产化替代。经过数年的努力,材料、厚度、内应力等难题相继被攻克。2021年,国产领扣型人工角膜终于研制成功,从技术攻关、制造、应用上实现了全链条突围。目前产品已进入20多家医院,帮助近百位患者重见光明。“我们已经实现让患者用得上、用得起中国人自己的人工角膜,多项技术指标从追赶实现了反超。”翟嘉洁骄傲地说。

    2019年8月,在成功创立佳悦美视3年后,对前沿科技有着敏锐触觉的翟嘉洁又将目光投向了国际上炙手可热的核酸药物研发的赛道。在广州市黄埔区政府产业基金的支持下,通过国家人才引进计划引入以南丹麦大学Hans Thorleif Møller博士为首的科学家团队,创办了广东麦进嘉生物科技有限公司,并建立了国内首个反义寡核酸—Blockmir技术平台,开始致力于研发一系列反义寡核苷酸类原创新药。


    优势互补

    把新药研发从0做到100


    核酸药物研发是目前药物研发领域最热门的赛道之一。从理论上说,目前尚无药可用的遗传疾病和其他难治疾病,都可望通过这一途径找到解决方案。

    “丹麦是一个创新能力很强的国家,虽然只有不到600万的人口,却产生了14个诺奖得主,是全世界人均获诺奖数量最多的国家。”翟嘉洁说,引进丹麦团队看中的就是他们强大的研发创新能力,“丹麦是非常擅长做0到1的这种原始创新的工作,但他们人口及市场规模都很小,很难把一个平台技术做大。而中国非常擅长做1到100的扩大化工作,我们把两个国家的优势结合起来组建了麦进嘉公司,就是希望我们可以尽快从0一直做到100,覆盖新药研发全链条,让丹麦的创新技术就像一颗种子,在中国的土壤上开花结果”。

    我国医药行业在2017年前基本是以仿制药为主,后来开始仿创结合,但跟欧美先进制药国家的差距还是很大。在生物医药行业深耕多年的翟嘉洁深知,以科技创新推动产业创新,必须以颠覆性技术和前沿技术催生新产业、新模式、新动能,才能从后发追赶模式走向创新引领发展的新模式。核酸药物研发,就是她等待已久的风口。


    自有专利技术

    吸引跨国药企抛来橄榄枝


    在核酸药物研发这一赛道上,创新与技术自主无疑是最关键要素。谁掌握了核心技术的专利自主,谁就能拥有强大的“护城河”。

    与国内其他核酸药物研发平台不同,麦进嘉的Blockmir技术全部拥有独立知识产权,全球专利所有权已落户中国且专利的所有发明人都在麦进嘉全职工作。目前国际上有不同的课题组都对Blockmir技术做过机制验证,且验证成果均被国际上的顶级期刊认可,目前累计发表的相关文献已经超过100篇。

    麦进嘉自有的技术平台和在研管线获得跨国药企的青睐,2021年与法国药企施维雅就开发一种治疗罕见神经退行性疾病新药,达成预付款近200万欧元+3500万欧元合作,“这对我们来说,具有里程碑式的意义。生物科技初创企业能在初创期就和跨国药企达成合作的,可以说是凤毛麟角”。

    前景被看好的麦进嘉同样也受政府及媒体高度关注,曾被中国科技部生物中心邀请在“2023年中国生物技术创新大会”上作项目路演,丹麦投资促进局亦曾为其在丹麦驻上海领事馆召开专场推介会。另外,公司还入选粤港澳大湾区生物科技创新企业50强,获中国创新创业大赛广州市优胜奖。“学习强国”“新华网”等主流媒体均多次对公司进行报道。

 

    讲述


    广东麦进嘉生物科技有限公司创始人兼CEO翟嘉洁:

    打造药物研发领域领军企业

    问:学有所成之后,您为何选择创业?

    翟嘉洁:在医药行业创业的确需要很大的勇气,作为国家培养的生物医药技术人员,我有义务为国家生物医药产业的发展贡献自己的力量,在产业的第一战场发挥作用,虽然困难但我认为这是正确的选择。

    在两家公司创立之前我都分别做过长时间的深入调研,我认为严谨科学论证的基础上加上全身心的投入,才无愧于国家和时代赋予我们的机遇。

    问:通常情况下,作为专利发明人,科学家会将一项底层技术授权给不同的公司。但是Hans Thorleif Møller博士为什么却将Blockmir相关专利的全球所有权授予麦进嘉?

    翟嘉洁:全球医药巨头默沙东创始人乔治·默克曾说过:“我们不能站到一旁去说我们发明了一种新药就已经大功告成了。在我们找到一条有效途径,把我们的最佳成果带给每一个人之前,我们决不能停下来。”这句话很好地阐释了Hans Thorleif Møller博士把Blockmir相关专利的全球所有权给了麦进嘉,并全身心投入到麦进嘉事业中。他要把最佳技术成果带给每一位患者,深信Blockmir平台技术能在中方团队的带领下能够结出最丰硕的果实。

    问:公司发展的目标是什么?未来要将其建成怎么样的企业?

    翟嘉洁:我们的愿景是将公司打造成全球核酸药物研发领域的领军企业,成为国内外大型药企的最佳合作伙伴,也希望凭借我们的先进技术源源不断地研发更多更好的首创新药,来满足广大患者未被满足的医疗需求,也让中国在创新药领域实现后发优势。


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翟嘉洁博士(图中)与中外科学家在实验室工作